關于完美和新奇。
四川山治偉信生物科技有限公司成立于2018年6月，位于成都天府國際生物城是國內領先的專注于rAAV基因藥物研發和顛覆性生產的基因治療企業公司擁有一支由優秀科學家和企業家組成的專業團隊團隊成員在基因治療藥物設計，臨床前研究，CMC開發，GMP生產，臨床試驗和運營管理方面具有豐富的經驗創始人董彪博士從事rAAV研究十余年，在基因治療藥物設計和規模化生產方面取得突破
該公司在高效基因表達盒設計和載體優化方面擁有多項世界領先的專利和技術公司基因治療領域涵蓋血液，中樞神經系統，代謝系統等多個臨床適應癥，部分管道有望成為基因治療領域的一流藥物其中血友病甲藥物研發進展順利，其次是血友病乙，目前已生產三批臨床樣品，正在進行毒理學安全性評價預計Pre—IND申請將于今年10月提交
公司還擁有世界領先的新型痘—腺病毒rAAV生產系統，克服了rAAV大規模生產的瓶頸，大大降低了生產成本這種革命性的新生產系統有望大大降低基因治療的成本，并進一步提高基因治療的可及性
關于ZS801注射液
ZS801為rAAV基因藥物，臨床適應癥為血友病b，根據《藥品注冊管理辦法》，本品屬于第一類治療用生物制品與傳統的酶替代療法相比，有望達到一蹴而就的治療效果
ZS801注射液是具有自主知識產權的rAAV基因治療藥物ZS801的藥物設計采用了ZS801完全自主知識產權的核心序列和高效基因表達盒，其中核心序列是聯合國內知名醫療機構自主研發的原藥靶點，療效與國外品種相當同時，山治威信采用公司自主研發的無血清懸浮培養和層析工藝生產符合GMP要求的藥品，生產工藝和產品質量標準達到行業領先水平此外，山治維信選用的AAV病媒血清型，患者預存中和抗體極低，比同類產品可覆蓋更多中國患者
目前，ZS801項目正在中國醫學科學院血液病醫院開展臨床研究早期的分析結果表明，第一個被納入研究的血友病B患者不能接受基因治療，因為存在rAAV血清型的其他中和抗體現在，它受益于發展載體血清型的策略ZS801小劑量治療7周后，病情程度已由重度降至輕度，初步驗證了藥物的安全性和安全性
關于血友病b
B型血友病是一種因基因突變導致凝血因子IX缺乏而引起的血液性疾病，由X染色體連鎖，男性高發如果不進行治療，患者的關節會逐漸變形，喪失工作和生活能力，甚至血流不止，導致危及生命歐美發達國家血友病的傳統治療方案是預防性治療，每周需要輸2—3次凝血因子患者苦不堪言，每年花費20—30萬美元，極其昂貴此外，頻繁輸注凝血因子可能導致患者血管萎縮，影響后續治療
鄭重聲明：此文內容為本網站轉載企業宣傳資訊，目的在于傳播更多信息，與本站立場無關。僅供讀者參考，并請自行核實相關內容。
|
