近年來，隨著“瓷娃娃”“漸凍人”等罕見病走進公眾視野，各大城市的醫療機構、社會組織乃至高校都參與到罕見病的科普傳播中來。然而，當世界罕見病日過去一個月后，一切再次歸于平淡。 其實，罕見病患者群體需要的不是一天的關注，他們面臨的診斷治療、回歸生活等問題，需要政府部門與社會通過長效機制來保障處理。在日前由罕見病發展中心（CORD）舉辦的“生命之美”宣講活動上，記者專訪中心創始人、假性軟骨發育不全癥患者黃如方，了解這個群體的真實需求。 “孤兒藥”缺乏進入市場的動力 人類已知罕見病超過7000種，我國有超過1000萬罕見病患者，但僅有不足40%的患者得到確診，且確診平均需要5年。黃如方介紹，目前僅有5%的罕見病有治療方法，“還有大量患者處于對疾病未知的恐懼，和無法治療的絕望中。” 作為罕見病患者，黃如方更能體會這個群體的真實感受。自幼年始，他經歷過太多次奔波求醫而無法確診的無助，以及各種錯誤診療帶來的身心折磨。時至今日，被稱為“瓷娃娃”的黃如方們，依舊沒有有效的治愈方案，但有相當大一部分患者可通過手術和藥物的治療重新站起來，回歸社會。 “現狀的確在變好，但對我們而言，最重要的幫助還是有效的藥物和治療方式。”一組并不樂觀的數據顯示：全球現有600余種罕見病治療藥物，但僅有30%的藥物進入中國市場，其中50%進入醫保范疇。不少醫藥公司人員曾向黃如方直言：這些被稱為“孤兒藥”的罕見病治療藥物缺乏進入市場的動力，高成本的研發成本與極少數的市場受眾不成正比，“虧本生意有誰會去做呢？” 如何讓孤兒藥市場“熱”起來 在美國，1983年頒布《孤兒藥法案》（ODA），截至2015年，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予3647個孤兒藥資格認定，批準上市了554個孤兒藥，為277種罕見病帶來診療新希望。 為什么美國的孤兒藥研發市場能“熱”起來呢？這些藥品研發機構與制藥公司不擔心市場投資回報嗎？黃如方介紹，“ODA為長效激勵孤兒藥研發，提供了包括向研究機構人員撥款、稅收抵免臨床試驗階段支出、豁免《處方藥用戶費用法案》（1992）申請費用與孤兒藥適應癥7年的市場獨占權。也就是說，孤兒藥擁有7年的市場獨占期，FDA不能再批準相同產品和相同罕見病適應癥的新藥申請或仿制藥申請。”從基礎科研、藥品注冊到市場流通階段的每個環節都被打通后，孤兒藥市場有了極大的吸引力：2010年，美國孤兒藥市場約占全國藥品總銷售額22%，每種藥物年均經濟價值為6.37億美元，同時，制藥企業對孤兒藥的投資回報為8.4%，也遠遠超過非孤兒藥的2.3%。 無獨有偶，在日本，厚生勞動省自1985年對孤兒藥開發給予支持，是繼美國與新加坡后的第3個立法國家，對登記和上市審批、稅收減免及咨詢服務安排專職部門管理；在歐盟，歐洲藥物管理局（EMA）于2000年通過《孤兒藥管理法》，提供了類似市場激勵；同年在中國臺灣，《罕見疾病防治及藥物法》明確行政衛生署下設罕見疾病及藥物審議委員會，并成立罕見疾病藥物物流中心專門負責儲備配送。 罕見病患者社群可以做什么 當然，除了對罕見病藥物研發上市閉環內各困難點逐一擊破，“自下而上”的社會推動力也在幫助罕見病患者群體得到更好支持。“我們不能坐等別人的援助，罕見病患者理應最大程度參與到從呼吁研發、生產乃至解決醫保支付的各環節中來。” 黃如方說，“進入藥物研發階段前的自然病史研究等階段可能非常漫長，且并不一定能取得結果，但依舊需要大量經費。在歐美，罕見病患者社群很發達，他們會通過與非政府組織、基金會等合作來募集資金，從而用于專家機構的研究乃至藥企生產上市，共同跨越成果轉化的‘死亡谷’階段，這一點與我國患者社群非常不同。”在他看來，與其以個體或群體募捐治療費用作為籌資方式，不如追根溯源，對更多研發機構提供來自民間的激勵，“在罕見病領域，公益與商業的有機結合是必然存在的。” 適用于我國罕見病患者的官方定義、政策法規、藥品保障機制與研發專項基金都亟待填補空白，“我們愿意相信，在經過努力和等待之后，罕見病患者與孤兒藥的春天終會到來。” 鄭重聲明：此文內容為本網站轉載企業宣傳資訊，目的在于傳播更多信息，與本站立場無關。僅供讀者參考，并請自行核實相關內容。
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