患者住院4天，治療費用高達55萬元的消息引發熱議。
事實上，自2018年《第一批罕見病目錄》發行以來，罕見病不僅受到了公眾更廣泛的關注，也讓投資機構感受到了產業發展的新趨勢但在探索過程中，罕見病仍面臨諸多挑戰，如許多罕見病對應的高價藥物讓患者難以承受，我國罕見病定義從未徹底解決等
福建省人大常委會委員，福建省腫瘤醫院乳腺腫瘤科執行主任劉健在最近幾天舉行的第十屆中國罕見病高峰論壇上表示，完善和建立各省救助體系是推進我國罕見病立法的前提罕見病的立法可以由國家發改委下發到各省，就像國家層面的殘疾人保障法一樣各省應根據自身情況先行先試，先對地方罕見病進行立法
基于這一假設，他預測中國對罕見病立法需要五到十年的時間。
安徽省淮北市人民醫院副主任任表示，罕見病立法要與國家經濟發展相適應，五到十年的預測已經比較快了一般來說，立法會是一個比較漫長的過程
在支付問題下，罕見病立法可以先行先試。
全國政協委員，北京大學第一醫院兒科教授丁杰提供的罕見病診療費用調查結果顯示，《目錄》所列罕見病中，公開發布的診療指南有102種，涉及診療項目341項。
調查還顯示，并不是所有治療罕見病的藥物都是天價，其中152種藥物每年花費不到2萬元，只有8種藥物每年花費超過100萬元此外，對于明確治療專家建議的82種罕見病，國內已上市192種，其中近40%為非處方藥，52種未納入醫保藥品目錄
這些數據為進一步提案的形成提供了客觀依據。
2020年全國兩會期間，丁杰與其他CPPCC委員共同提交了《關于中國罕見病醫療保險14多方支付機制的議案》在這一機制下，罕見病藥物將盡可能納入醫保藥品目錄多方支付包括建立國家和省兩級罕見病專項救助機制民政部門將慈善資金整合引導到罕見病多方支付機制中引入商業保險患者個人支付
不過，丁杰也指出，在慈善救助和商業保險中落實這一理念還需要更多的建議。
全國人大代表，山西醫科大學血液病研究所所長，山西省臨床醫生楊林花提供了切實可行的建議她倡導產前/新生兒篩查，專家共識定義標準，姑息治療多方共付，生命周期管理，力求從預防，診斷，支付，管理四個方面完善和建立罕見病政策
不過，全國政協委員，上海交通大學公共衛生學院馬進教授建議多籌集資金，即籌集資金用于孤兒藥的生產研發。
他首先介紹，目前國外對罕見病藥物相應政策的研究主要集中在孤兒藥的定義，藥品上市許可，藥品安全性和有效性要求，藥品價格控制，鼓勵藥品市場供應的激勵措施，鼓勵藥品研發的激勵措施六個方面馬進接著說，要解決孤兒藥的融資問題，立法和有法可依非常重要
罕見病治療的困難體現在方方面面，但患者的可及性一定是社會最關注的。
據《每日經濟新聞》記者了解，Xi安脊髓性肌萎縮癥患者使用的藥物是博健公司研發的諾西那生鈉注射液，是全球首個精準靶向治療SMA的藥物但由于未被納入醫保藥品目錄，其治療費用仍高達55萬元/年
對此，福建省醫保局治療保障處處長羅指出，在《目錄》中對應罕見病的121種治療藥物中，目前國內已上市且有適應癥的有60多種，這60種中已有40多種進入醫保藥品目錄。
高價值，罕見病藥物失效的關鍵在于社會，政府和企業提供多層次，多方位的保護這一觀點也得到了在場眾多行業專家的肯定
據Koude罕見病中心公共政策研究中心主任李陽陽統計，在未納入醫保藥品目錄的罕見病高價藥中，費用最高的是X連鎖低磷血癥，治療費用達到168萬元/年，戈謝病和粘多糖貯積病的治療費用也超過150萬元/年對于這部分具有罕見病的高價值藥品，一些地區先行探索了藥品保護的經驗，如浙江，江蘇實施的專項基金方案，陜西省和四川省成都市經過協商，探索將這些藥品納入大病保險的用藥范圍
針對如何構建多層次保障的問題，李陽陽也提出了三點建議:一是確保政府主導地位，以層次保障為輔，通過談判將罕見病藥品納入醫保藥品目錄，醫保可以發揮以價換量的戰略采購功能，其次，參考一些國家和地區的經驗，自費封頂是提高患者獲益的重要手段無論是什么報銷政策，患者都不應該為了避免因病致貧而自費支付超過一定數額的費用，第三，在罕見病患者人數和實際用藥結果不確定的情況下，為降低醫保基金的支出壓力和風險，財政或療效風險分擔是維護基金安全的有效工具
可是，在。
人負擔是否要封頂的問題上，江蘇省醫療保險研究會會長胡大洋提出了不一樣的見解他認為，既然基于多層次保障的醫保政策，就不宜在單一層次上封頂，要給罕見病的個人負擔留下一個多層次保障的空間具體而言，專項保障以后，剩下的部分還可以通過其他渠道來解決不是說最后個人一定要在10萬，20萬，還有其他的渠道不封頂后面還有措施跟上，比如大病醫療救助，社會救助等等其他的救助方式所以說不封頂并不等于個人負擔就重胡大洋表示
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